Acelerarán la búsqueda de una cura para la anemia falciforme en EE.UU.
EFE
Los Institutos Nacionales de la Salud (NIH, por sus siglas en inglés) han lanzado una iniciativa para acelerar la búsqueda de terapias genéticas que curen la enfermedad de células falciformes, también conocida como anemia falciforme, con la que nace uno de cada 16.300 hispanos en Estados Unidos.
Se trata de un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan al menos a 100.000 personas en el país y 20 millones en todo el mundo, informaron a Efe fuentes de los NIH, organismo que dedica cada año 100 millones de dólares a la búsqueda de una cura.
Los científicos se han centrado en la investigación de una terapia de edición genética, un área que se presenta particularmente prometedora debido los últimos avances logrados en la ciencia y la tecnología.
«Nuestra inversión en la investigación nos ha llevado a un punto en el que tenemos muchas herramientas disponibles para corregir o compensar los efectos del gen defectuoso que causa la enfermedad de células falciformes», dijo en un comunicado Gary H. Gibbons, el director del Instituto Nacional de Corazón, Pulmón, y Sangre de los NIH, quien está al frente de la iniciativa.
«Ya estamos listos para usar estas herramientas para acelerar nuestra búsqueda de curas», agregó el especialista.
Un programa de asistencia para la producción de terapias celulares de los NIH ha estado trabajando con investigadores para elaborar productos terapéuticos celulares, incluyendo células modificadas genéticamente, que puedan usarse de forma segura en ensayos clínicos con pacientes.
La enfermedad de células falciformes es causada por una mutación genética que hace que los glóbulos rojos adquieran forma de hoz, o falciforme, que pueden obstruir los vasos sanguíneos y privar las células de oxígeno.
Actualmente, la única cura para esta enfermedad es un trasplante de médula ósea, que requiere que el paciente tenga un hermano saludable y compatible genéticamente que sea su donante.
