Nueva terapia celular para reparar el sistema inmune
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Investigadores del Hospital Clínic–IDIBAPS, con la colaboración de otros cuatro centros españoles, publicaron un estudio en la revista PNAS en el que demuestran que la terapia celular basada en células dendríticas tolerogénicas es segura y no presenta efectos adversos en esclerosis múltiple (EM) y neuromielitis óptica (NMO).
Este tipo de células, que se obtienen de la sangre del propio paciente, están modificadas para inhibir la respuesta inflamatoria característica de estas enfermedades.
El ensayo, impulsado por la Fundación Grupo de Afectados de Esclerosis Múltiple (GAEM) y la Caixa, ha sido coordinado por Pablo Villoslada y Daniel Benítez, ambos del IDIBAPS.
Se trata del primer ensayo clínico que ha incluido a pacientes de NMO, considerada por su incidencia (5-10 personas de cada 100.000) como una enfermedad rara.
Los resultados han demostrado también que esta terapia celular es capaz de activar una parte del sistema inmunitario responsable de terminar la inflamación y, de este modo, sería posible detener el daño que estas enfermedades causan en el cerebro.
Dado que este primer estudio ha obtenido resultados positivos de seguridad y eficacia, se plantea proseguir los ensayos con un nuevo estudio en fase 2 que determine la eficacia clínica en el control de la EM para evitar el aumento de la discapacidad.
Verificar la seguridad
El tratamiento con células dendríticas tolerogénicas es un tipo de terapia celular cuyo objetivo es modular las defensas del paciente de forma específica y selectiva para frenar la inflamación que causan la EM y la NMO sin alterar el resto de las defensas.
Consiste en aislar y madurar en el laboratorio un tipo de glóbulos blancos de la sangre, las células dendríticas, y hacerlas tolerantes a proteínas de la mielina y del cerebro contra las que reacciona el sistema inmune de los pacientes.
La maduración de estas células en el laboratorio está dirigida a que supriman la inflamación en vez de promoverla. Dado que las células son del propio paciente (autólogas), no sufren rechazo y pueden realizar su función tras ser inyectadas.
En el ensayo, que se puso en marcha a finales de 2015, participaron 12 pacientes, 8 con EM y 4 con NMO. El objetivo fue verificar la seguridad del tratamiento y la ausencia de efectos adversos moderados o graves.
“Los resultados de este estudio de fase 1 demuestran que el tratamiento es seguro en las dosis probadas, y hemos comprobado su efecto en el sistema inmune, lo que permite continuar con los ensayos clínicos”, explica Pablo Villoslada.
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