China prueba por primera vez en humanos la ‘superedición’ de genes contra el cáncer

China ha iniciado el primer ensayo clínico en humanos de la historia del sistema de edición genómica CRISPR, una herramienta que permite editar y modificar secuencias de ADN de las células con una precisión inédita y de manera rápida y sencilla. Un equipo liderado por el oncólogo Lu You de la Universidad de Sichuan, en la provincia de Chengdu, inyectó el pasado 28 de octubre a un paciente con cáncer de pulmón células modificadas con el objetivo de combatir la enfermedad. Los primeros resultados se conocerán en seis meses.

El equipo de Lu, explica la revista Nature, extrajo glóbulos blancos del enfermo y modificó las células utilizando el sistema CRISPR, que permite a los investigadores cambiar y sustituir partes del código genético, como si de unas tijeras se tratase. En este caso, se desactivó la proteína PD-1, que impide que estos glóbulos blancos ataquen a otras células en el cuerpo, algo de lo que se aprovecha el cáncer para expandirse por el organismo. Hace apenas dos semanas el paciente recibió la primera inyección de células modificadas con la esperanza de que éstas ataquen a las células cancerosas y ayuden a curar la enfermedad.

La duda está en la seguridad y los posibles efectos secundarios del tratamiento, porque se desconoce si las células modificadas solamente atacarán a las cancerígenas o también a las sanas. Según Lu, la primera fase del tratamiento «fue bien» y el individuo recibirá una segunda inyección, aunque no quiso abundar en detalles para preservar la confidencialidad del paciente. Su equipo probará la técnica con nueve personas más a corto plazo que también sufren cáncer de pulmón y que, tras haberse sometido a tratamientos como radioterapia o quimioterapia, su estado no ha mejorado.

El equipo de Lu recibió el visto bueno del hospital para realizar el ensayo en julio, pero su inicio se retrasó más de lo esperado porque el cultivo y reproducción de las nuevas células tardó algo más de lo previsto. En marzo de 2017, un equipo de la Universidad de Pekín planea hacer pruebas similares para combatir los cánceres de vejiga, próstata y riñón. Pero en su caso aún no han conseguido la aprobación del proyecto ni la financiación suficiente para sacarlo adelante.

El sistema CRISPR ha revolucionado a la comunidad biomédica por su aparente facilidad de uso y eficiencia en comparación con otras herramientas anteriores. Estados Unidos también ha dado luz verde para que se realicen ensayos a humanos con esta nueva técnica, pero finalmente China se ha adelantado: «Creo que esto va a desencadenar un Sputnik 2.0, un duelo biomédico entre China y Estados Unidos, algo importante porque la competencia generalmente mejora el producto final», aseguró Carl June, especialista en inmunoterapia de la Universidad de Pensilvania, a Nature. El país asiático también fue el primero en modificar genes de embriones humanos (no viables) y de monos mediante esta herramienta.

En el origen del CRISPR está el científico español Francis Mojica, que descubrió en el ADN de unos microbios en las salinas de Santa Pola (Alicante) unas secuencias que ejercían de defensa contra los virus. Estas cadenas podían ser modificadas al antojo de los investigadores: bien eliminando algunas moléculas o insertando nuevas, abriendo una infinidad de oportunidades en el campo de la manipulación genética. Pronto se sabrá si la lucha contra enfermedades como el cáncer está entre ellas.